1. Veicināt personu ar ultra retām slimībām un viņu ģimenes locekļu dzīves kvalitātes uzlabošanu Latvijā, tostarp veselības, izglītības, sociālās aizsardzības un citās jomās. 2. Apvienot personas ar ultra retajām slimībām un personas, kurām slimība vēl nav diagnosticēta, bet kuras meklē savu diagnozi, kā arī viņu ģimenes locekļus, tuviniekus un nozares profesionāļus kopīgu mērķu īstenošanai. 3. Veicināt sabiedrības izpratni par personām ar ultra retajām slimībām, mazināt stigmatizāciju un sekmēt iekļaujošas sabiedrības veidošanu, stiprinot iecietību un toleranci. 4. Atbalstīt personas ar ultra retajām slimībām un viņu tuviniekus dažādās dzīves jomās, tostarp veselības aprūpē, izglītībā, nodarbinātībā, sociālajā aizsardzībā un emocionālajā labklājībā, kā arī veicināt pieredzes apmaiņu starp pacientiem, viņu tuviniekiem un aprūpes personām. 5. Veicināt vienlīdzīgas iespējas slimību diagnostikā, ārstēšanā, aprūpē un valsts atbalsta (tai skaitā finansējuma) saņemšanā, kā arī sekmēt medicīnas, rehabilitācijas un zinātnisko pētījumu attīstību ultra reto slimību jomā. 6. Veikt labdarības darbību ultra reto slimību pacientu, viņu ģimenes locekļu, kā arī citu reto slimību skarto personu un cilvēku ar funkcionāliem traucējumiem labā, nodrošinot viņiem nepieciešamo atbalstu. 7. Organizēt un nodrošināt dalību projektos un pasākumos Latvijā un ārvalstīs, kas saistīti ar ultra retajām slimībām, citām retajām slimībām un cilvēkiem ar funkcionāliem traucējumiem. 8. Sadarboties ar citām organizācijām, institūcijām un pašvaldībām vietējā, valsts un starptautiskā līmenī biedrības mērķu sasniegšanai. 9. Sekmēt sabiedrības veselības uzlabošanu un veselīga dzīvesveida principu ievērošanu. 10. Izstrādāt, uzturēt un attīstīt informatīvus un digitālus resursus par ultra retajām slimībām un personām, kuras tās skar. 11. Veicināt brīvprātīgā darba attīstību un sabiedrības iesaisti atbalsta sniegšanā personām ar ultra retajām slimībām un viņu tuviniekiem. 12. Attīstīt un atbalstīt sociālās uzņēmējdarbības iniciatīvas, kas veicina personu ar ultra retajām slimībām iekļaušanu sabiedrībā un integrāciju darba tirgū. 13. Sekmēt personu ar invaliditāti cilvēktiesību ievērošanu un vienlīdzīgu iespēju nodrošināšanu, tādējādi veicinot pacientu dzīves kvalitātes uzlabošanos. 14. Pārstāvēt un aizstāvēt personu ar ultra retajām slimībām intereses valsts un pašvaldību institūcijās, kā arī citās organizācijās un starptautiskās struktūrās, kā arī iesaistīties likumdošanas iniciatīvās un sabiedriskajās apspriedēs, kas skar viņu tiesības un dzīves kvalitāti. 15. Veicināt starptautisko sadarbību un pārrobežu pieredzes apmaiņu ultra reto slimību jomā. 16. Veicināt speciālistu (ārstu, sociālo darbinieku, pedagogu u.c.) izglītošanu un profesionālo pilnveidi ultra reto slimību jomā. 17. Biedrība savu mērķu sasniegšanai ir tiesīga piesaistīt ziedojumus, dāvinājumus, projektu finansējumu un citus atbalsta līdzekļus un izmantot tos tikai statūtos noteikto mērķu īstenošanai.